Белгородские ученые испытали на мышах препарат от редких форм мышечной дистрофии

Фото: пресс-служба БелГУ

Об этом рассказали «Известиям» в пресс-службе Минобрнауки РФ.

Это группа редких (орфанных) мышечных дистрофий, характеризующаяся мышечной слабостью и атрофией различных групп мышц вплоть до полной инвалидизации. Заболевание встречается редко — у семи на 1 млн новорожденных, а проявления начинаются незаметно, что затрудняет постановку диагноза.

«Наша научная группа участвует в изучении препарата на основе аденоассоциированного вируса, несущего кодон-оптимизированную комплементарную ДНК гена дисферлина под управлением специфичного к мышечной ткани связующего звена. Это позволило усилить экспрессию дисферлина, а также избавиться от недостатков аналога, связанных с противопоказаниями к применению препарата», — рассказал об уникальности разрабатываемого препарата руководитель работ, профессор кафедры фармакологии и клинической фармакологии медицинского института НИУ «БелГУ», доктор медицинских наук Михаил Корокин.

В ходе исследований эффективности препарата ученые наблюдали выраженную коррекцию физической работоспособности у дисферлин-дефицитных мышей.

По словам ученых НИУ «БелГУ», полученные результаты позволяют сделать вывод о том, что исследуемый препарат обеспечивает выраженную экспрессию гена дисферлина, и может быть основой эффективного средства коррекции физической работоспособности для терапии дисферлинопатий.

Подробнее читайте в эксклюзивном материале «Известий».